Warum die Aktien von bluebird bio im November um 24 % gestiegen sind

Was?

Nachdem bluebird bio (WKN:A1W025) die Investoren über die Präsentationen informiert hat, die es in Kürze auf einer wichtigen Industriekonferenz halten wird, stieg die Aktie laut S&P Global Market Intelligence im November um 24,2 %.

Wie bitte?

Das Unternehmen ist auf dem neuesten Stand der Gentherapie-Forschung, und im November enthüllte das Management Daten, die es auf der Konferenz der American Society of Hematology präsentieren wird, die vom 9. Dezember bis zum 12. Dezember stattfindet.

Die Forscher werden aktualisierte Ergebnisse für bluebird bios LentiGlobin bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und schwerer Sichelzellkrankheit diskutieren. Sie werden auch die Daten für bb2121 aktualisieren, ihre chimäre Antigenrezeptor T-Zell-Therapie (CAR-T) für multiples Myelom im Spätstadium.

Die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie ist eine seltene und schwere genetische Blutkrankheit, die lebenslange unterstützende Pflege, Bluttransfusionen die Entfernung von Schwermetallen erfordert. Diese Patienten können Organschäden durch die Krankheit und Eisenüberschuss erleiden, so dass es einen wichtigen Bedarf an neuen Behandlungsansätzen gibt, die über die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) hinausgehen. HSCT kann die zugrundeliegende Ursache der Beta-Thalassämie behandeln, aber es setzt die Patienten Risiken aus, einschließlich behandlungsbedingter Mortalität, Transplantatversagen, bei der Transplantation übertragene Krankheiten und Infektionen.

Auch der Bedarf an neuen Therapien gegen die Sichelzellkrankheit ist groß. Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit stehen vor Anämie, vaso-okklusiver Krise, Infektionen, Schlaganfall und manchmal vorzeitigem Tod. Gegenwärtig liegt der Schwerpunkt der Behandlung auf der Prävention von Infektionen und dem Management von Krankheiten, wozu auch Hydroxyharnstoff-Medikamente und in bestimmten Fällen regelmäßige Transfusionen gehören können. HSCT kann auch bei diesen Patienten eingesetzt werden, birgt aber immer noch die gleichen Risiken wie bei der Beta-Thalassämie.

Zusätzlich zu dem, was bluebird bio über die Sicherheit und Wirksamkeit von LentiGlobin in diesen beiden wichtigen Indikationen zu sagen hat, werden Industriebeobachter auch das Update für bb2121 aufmerksam verfolgen.

Im Juni stahl bluebird bio die Show auf der Konferenz der American Society of Clinical Oncology, als das Unternehmen berichtete, dass bb2121 eine 100%ige Ansprechrate bei auswertbaren, stark vorbehandelten Patienten mit multiplem Myelom lieferte. Es ist wahrscheinlich, dass die Ansprechraten im Laufe der Zeit nachlassen werden, da mehr Patienten evaluiert werden, aber es scheint, dass die Studie ein Erfolg war, da der Kooperationspartner von bluebird bio, Celgene (WKN:881244), mit der Rekrutierung von Patienten in einer Phase-2-Studie beginnen wird, die bald eine beschleunigte Zulassung durch die Food and Drug Administration ermöglichen könnte.

Und weiter?

Die Gentherapie ist ein großer Fortschritt in der Patientenbehandlung, und die Therapien von bluebird bio haben das Potenzial, den Standard in diesen Bereichen neu zu gestalten. Es ist weiterhin eine Vermutung, ob die auf der ASH-Konferenz präsentierten Daten in größeren Studien bestätigt werden und die Zulassungen ermögliche, aber es gibt gute Gründe für Industriebeobachter und Investoren, sich hoffnungsvoll zu zeigen. Wenn diese Therapien wirkungsvoll und sicher sind, konnten sie Milliarden Dollar generieren.